總部位於澳大利亞悉尼的生物科技企業BenitecBiopharmaLimited(BNIKF)宣布，其向第十九屆美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會投遞的五篇研究摘要已被接受，該ASGCT2016年會將於美國當地時間2016年5月4日至7日在華盛頓召開。
Benitec因其專有技術平台ddRNAi技術而備受關注，該技術將基因沉默和基因治療進行結合，形成具有持續、長期持久的致病基因沉默(阻止治病基因的表達、轉錄及複製)。
這5份摘要的內容涵蓋乙肝、丙肝及眼咽型肌營養不良(OPMD)等疾病的關鍵研究進展。其中我們比較關注的是該公司的乙肝新葯BB〩B�331的最新研究進展，該乙肝新葯採用ddRNAi技術來抑制乙肝病毒複製，前期體內外動物研究显示其能有效的抑制乙肝病毒的複製，本次ASGCT年會上Benitec首席科學家Suhy博士將會對該研究的完整數據進行公布。
本次會議公布的研究結果主要如下
PXB小鼠模型中分離的人源化肝細胞體外試驗研究發現，加用了BB-HB-331治療的出現劑量依賴表達效應，HBV參數顯著下降，anti-HBVshRNAs相應的抑制HBV病毒RNAs。
相似的，在給PXB小鼠使用了AAV8-BB-HB-331後進行的體內試驗隨訪中，也觀察到了有效的HBV感染抑制被觀察到。
在為期58天的持續試驗中，通過第一個28天的用藥發現，相較於未採用該藥物治療的組別，高劑量的BB-HB-331能使細胞外HBsAg和HBeAg水平分別下降90%和84%。此外，在治療的第28天，相同劑量的BB-HB-331能導致細胞外HBVDNA水平下降將近一個log。
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